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什么是mRNA?

mRNA,又稱信使RNA,是基因表達過程中的信息傳遞者:載有人體遺傳信息的DNA在細胞核內被轉錄并產生mRNA,隨后mRNA在細胞質內被翻譯并產生執行生理各種功能的蛋白質。

mRNA藥物的機制

LPP遞送平臺將體外合成的mRNA遞送到人體中特定的細胞,然后mRNA在細胞質中被翻譯成免疫治療所需要的蛋白或是多肽,從而達到治療或是預防疾病的效果。和DNA有所不同的是,mRNA不需要在細胞核內表達,因此降低了技術難點,也降低了改變細胞基因組的風險。
體外合成mRNA的價格相比抗體的體外合成相對價格低、周期短,并且藥物的研發周期也相對縮短,是免疫治療極具潛力的一個新方向。

mRNA藥物開發的挑戰

遞送效率

因為mRNA極易被人體內的RNA酶降解,因此mRNA在進入人體和目標細胞的途中需要外層包裹的保護。此外,mRNA需要被遞送到指定的免疫遞呈細胞來達到免疫治療的效果。

翻譯效率

mRNA藥物需要被表達成蛋白質或是多肽來達到治療效果,而表達量(蛋白質的產量)和治療效果往往是正相關的,因此mRNA的翻譯效率至關重要。為了在體內被高效地表達出來,體外合成的mRNA要盡可能地模仿體內天然的mRNA的結構,甚至需要天然mRNA的基礎上進一步優化,以達到理想的翻譯效果。

免疫效率

因為每個疾病所涉及的免疫通路和靶點有所不同,mRNA需要被遞送到特定的組織和細胞從而激發正確的免疫反應并治療疾病。

mRNA生產

mRNA的產業化生產在中國還處在一個初期,缺乏可靠的供應。針對這些挑戰,斯微生物構建了mRNA合成平臺和LPP遞送平臺這兩大平臺,專注研發針對各種適應癥的mRNA藥物。

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